中國網財經9月19日訊 近期，一項諾西那生在真實世界中長期研究數據發布，提供了諾西那生長期治療1c-3型SMA成人和較大年齡兒童的療效和安全性數據。

結果顯示：無論SMA類型和嚴重程度如何(包括成人SMA 1c型)，經諾西那生治療30個月后，各項運動功能量表應答比例持續提升。96.5%-100%的患者報告在使用諾西那生期間，病情有所改善或穩定。

據了解，脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一種起源于中樞神經系統的罕見常染色體隱性遺傳病，常常表現為進行性的肌無力、肌萎縮，全年齡段人群均有可能發病。不同于兒童患者，青少年和成人在臨床上的嚴重程度區分更大，疾病的過程更長，差異也更加明顯，治療難度更大，相關研究也更少。

這項波蘭的研究共納入了130例高異質度的SMA患者，其中88%為成人患者，更是首次納入了12例成人SMA 1c患者，提供了真實世界中諾西那生長期治療1c-3型SMA成人和較大年齡兒童的療效和安全性數據。

研究結果表明，無論患者的分型、年齡及嚴重程度，在接受諾西那生治療30個月時，各項運動功能均得到持續改善：71%的患者HFMSE評分(用于廣泛的有行走能力或無行走能力的患者的運動功能變化的評估)得到顯著改善(≥3分);80%的患者CHOP-INTEND評分(用于評估動作、靈活性和力量等運動功能的變化)顯著改善(≥4分);43.5%的患者RULM評分(用于測量大部分SMA患者的上肢力量)顯著改善(≥2);50%患者6MWT(用于測量可行走患者6分鐘內步行距離)顯著改善(≥30米)。

關鍵詞： SMA 遺傳病 肌萎縮 患者 治療 差異